JAK POWSTAJĄ LEKI BIOLOGICZNE

Leki  biologiczne to wszystkie leki w których substancja czynna wytwarzana jest z wykorzystaniem żywych organizmów. Droga prowadząca do uzyskania leku biologicznego jest długa i skomplikowana. Warto jednak w nią zainwestować ponieważ leki biologiczne, w możliwie największym stopniu imitują procesy naturalnie zachodzące w organizmie człowieka dzięki czemu możliwe jest uzyskanie odpowiednio silnej reakcji organizmu przy jednocześnie zminimalizowanej toksyczności leku, a co za tym idzie – osiągniecie efektu terapeutycznego.

Pierwszym etapem prac na lekiem biologicznym jest identyfikacja jego celu molekularnego, a więc cząsteczki docelowej w organizmie z którą dany lek ma oddziaływać. Identyfikacja i analiza struktury tej cząsteczki umożliwia wstępne opracowanie potencjalnie oddziałującego z nią związku. Znając teoretyczną strukturę leku i korzystając z narzędzi biologii molekularnej opracowuje się sekwencję nukleotydową kodującą opracowaną cząsteczkę białkową. Sekwencję tę umieszcza się w wektorze ekspresyjnym. Tak przygotowany konstrukt wprowadza się do komórki gospodarza, która ma stać się miejscem wytwarzania leku biologicznego. Wyboru gospodarza dokonuje się w zależności od cech charakterystycznych pożądanego leku. Gospodarzem dla produkcji leków biologicznych mogą być zarówno komórki bakteryjne, drożdżowe jak i ssacze. W komórce gospodarza, poza syntezą białka terapeutycznego zachodzi również szereg procesów życiowych, które warunkowane są przez inne białka. Kolejnym wyzwaniem jest więc dobór warunków hodowli warunkujący jak najwyższy poziom ekspresji genu kodującego pożądane białko. Mimo ustalonych warunków hodowli niemożliwym jest wyeliminowanie syntezy w komórce gospodarza innych białek. Po hodowli komórek uzyskuje się więc mieszaninę wielu różnych związków. Celem kolejnych etapów jest wyizolowanie pożądanego białka, a więc odczyszczenie związków, które mogą powstać po hodowli komórkowej, takich jak białka gospodarza, DNA komórek gospodarza czy składniki medium hodowlanego. W tym celu stosuje się kilka etapów oczyszczania białek z zastosowaniem metod filtracyjnych i chromatograficznych. Uzyskanie wysokiej czystości białka jest niezbędne z punktu widzenia bezpieczeństwa leku. Na każdym etapie oczyszczania kontroluje się więc czystość uzyskiwanego białka oraz jego jakość i aktywność biologiczną. Jednym z ostatnich kroków procesu uzyskania leku biologicznego jest dobranie dodatkowych składników preparatu, które zagwarantują stabilność białka terapeutycznego, przy jednoczesnym braku negatywnego wpływu na pacjenta. 

 

© mabion s.a. all rights reserved | created by onboard.pl